和元生物研究報告：細胞基因治療平臺型CXO_CGT:CDM

1和元生物細胞基因治療CXO第一股，率先實現盈利

1.1深耕細胞基因治療CXO領域十余年，具有先發優勢

建立之初專注于CGT領域CRO業務，抓住國內CGT領域成長機遇拓展CDMO業務，并快速轉換為以CDMO業務為主要收入增長引擎和戰略發展重點，先發優勢明顯。和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治療領域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎研究提供基因治療載體研制、基因功能研究等CRO服務，以及為基因藥物的研發提供IND-CMC藥學研究、臨床樣品GMP生產等CDMO服務。覆蓋溶瘤病、腺相關病、慢病、腺病等基因治療載體，CAR-T等細胞基因治療主流藥物，其中溶瘤病領域為絕對龍頭。

2017年為和元生物轉折年，公司與通用醫療GE簽署基因治療全球戰略合作，開始布局基因治療CDMO領域，從以CRO服務為主轉型進入CDMO業務探索期，并于2020年進入快速成長期，客戶首個溶瘤病項目在中美澳獲得臨床批件，并進一步加強和完善GMP質量管理體系以及項目管理體系，提升CDMO項目交付能力。2022年3月登陸科創板。

和元生物業務鏈條覆蓋全面，其中以CRO的基礎研究階段以及CDMO的藥學研究CMC階段為主。公司提供的CRO服務包括基因治療載體研制服務和基因功能研究服務，目前主要系針對基因治療的基礎研究階段，同時對于藥物發現和藥效藥理研究階段的覆蓋亦逐步增加。公司提供的CDMO服務分為Pre-IND和PosT-IND兩階段：Pre-IND服務包括Non-IND、IND-CMC以及Pre-IND配套服務；PosT-IND服務包括臨床I&II期生產服務、臨床III期生產服務、商業化生產服務及配套服務。同時還從事少量生物制劑及試劑的生產與銷售，包括腺相關病、慢病、質粒等基因載體的生物制劑，各類轉染試劑及試劑盒，以及純化水等其他產品，該類業務的收入占比較低。

和元生物CGT領域覆蓋廣，腺相關病、慢病、腺病等基因治療載體，溶瘤病，CAR-T產品等基因治療主流藥物，具備相關技術工藝和GMP生產經驗：①腺相關病領域，公司擁有rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多種血清型腺相關病的技術工藝和GMP生產經驗；②溶瘤病領域，公司擁有多種溶瘤腺病，包括溶瘤皰疹病、溶瘤痘病、溶瘤新城疫病的技術工藝和GMP生產經驗；③細胞治療領域，公司可提供質粒、慢病的工藝開發及GMP生產服務，以及T細胞分離、感染、擴增等CAR-T全流程服務。

股權結構穩定，公司架構清晰明確。公司股權結構穩定，發行后創始人潘謳東先生持股19.15%，為公司實際控制人，控股股東及一致行動人共持股27.20%，公司子公司和元智造主要負責基因治療病載體CDMO業務，為公司募投項目實施主體；和元紐恩主要提供基因治療CRO相關服務；和元久合為公司在華南地區開拓基因治療CDMO業務的控股子公司。原公司控股子公司艾迪斯成立于2018年，專業從事ADC抗體偶聯藥物研發，2020年5月公司為進一步聚焦基因治療CRO/CDMO主業將艾迪斯39.93%轉讓給上海和迪，當年確認投資收益0.72億元。

1.2率先實現盈利的CGTCDMO公司，業績亮眼

公司為CGTCDMO領域率先實現盈利的公司，公司業務轉型后，收入增速明顯加快，業績亮眼。近年來，國內CGT行業加快發展，行業融資規模、新藥臨床試驗不斷增加，帶動CDMO需求持續上升，得益于研發與技術的先發優勢和項目經驗，公司訂單量逐年提升，營收保持快速增長。公司2022年Q1營收營收7,311.62萬元，同比增長56.85%，扣非歸母凈利潤1087.98萬元，同比增長26.18%；2021年營收2.55億元，同比增長79%，扣非歸母凈利潤4,098.67萬元，同比增長54%。2017年開啟基因治療CDMO布局后，前兩年仍處于工藝開發，積累訂單階段，2020年開始顯現其結果，交付量提升，收入達1.43億，同比增長達127%，并實現扭虧為盈，扣非歸母凈利潤2,666.77萬元，2017年-2021年營收CAGR為74%。

美國校園服飾品牌Aeropostale提交NFT和元宇宙專利申請:金色財經報道，據專利律師Mike Kondoudis在社交媒體披露，美國校園服飾品牌Aeropostale已向美國專利商標局（USPTO）提交NFT和元宇宙專利申請，旨在以NFT形式銷售其產品，商品名稱包括“AEROPOSTALE”、“AEROPAX”和“AEROWORLD”，NFT旨在提供授權的多媒體，例如藝術品、文本、音頻文件和視頻，以及包括元宇宙虛擬環境中的服裝、鞋類、眼鏡、箱包、藝術品和體育用品及設備等。[2023/4/1 13:39:12]

CDMO服務收入占比迅速提升，早期公司以CRO訂單為主，隨著在手項目進展以及公司自2017年起布局CDMO領域，CDMO服務收入由2018年的29.21%提升為2021H1的72.96%，公司CDMO業務2020年營收1.02億元，同比增長308%，2018-2020年CAGR高達180.67%。截至2021年8月公司CDMO在手訂單3.1億元，考慮前期客戶積累以及客戶產品臨床進展我們認為公司CDMO業務有望繼續保持高速增長。CDMO的高速增長主要來源于IND-CMC項目，其2020年收入為7,892.85萬元占CDMO總體收入77%，隨著客戶產品進入臨床I/II期，臨床階段收入逐步提升，由2020年1,162.66萬提升為2021前半年1,913.3萬元。

經過前面探索期，毛利率逐步穩定。公司2021年H1整體毛利率為47.68%，過去幾年整體毛利率保持在40%以上，2020年最高為58.16%，我們認為公司未來的合理毛利率有望維持在50%-60%。

公司根據客戶不同的階段性需求特點制定個性化技術服務方案，考慮到基因療法的開發風險、成本投入，以及商業合作等因素，服務定價存在一定差異性。CRO由于業務相對成熟，毛利率較為穩定，整體高于CDMO，保持在60%-66%，其中基因治療載體研制毛利率高于基因功能研究，達到近70%。

CDMO業務毛利率則存在一定波動，其中Pre-IND前期項目毛利率一般較低，而隨著雙方合作深入，以及客戶新藥開發進度的推進，CDMO服務的定價將提高，成本則由于工藝熟練度的提升及規模效應而下降，此階段CDMO項目毛利率一般會提高；PosT-IND階段，毛利率最高可達63%左右。各項目毛利率由于工藝難度、所處階段的定價策略及成本風險特點而存在個性化差異。2019年度毛利率較2018年度下降且為負，主要系2019年公司9號樓基因治療CDMO服務平臺完成建設并投入使用，由于平臺建設投入較大，當期折舊攤銷、房屋租賃費用等固定成本增加較多，但新增產能由于設施磨合、商業進度等因素尚未能全部轉化為收入貢獻，毛利水平受此影響下滑。2020后訂單數量、合同金額大幅增長，工藝開發經驗積累，充分利用產能，規模效應顯現，毛利水平提升。

2細胞基因治療與CDMO互相促進，推動行業發展

2.1技術、政策、資本推動CGT發展，市場潛力巨大

細胞基因治療是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：1）用正常基因替代致病基因；2）使致病基因失活；3）導入新的或經過改造的基因。根據治療途徑CGT可分為體內基因治療和體外基因治療。其中體內基因治療是指將攜帶治療性基因的病或非病載體直接遞送到患者體內；體外基因治療則指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾后回輸，典型代表為CAR-T療法。

基因治療近年來持續取得突破性進展，多款重磅藥上市。從1972年Friedmann和Roblin首次提出基因治療的概念以來，在基礎生命科學和前沿生物科技進步的推動下，經過近50年發展，FDA和EMA于2015年批準上市Amgen的溶瘤病產品Imlygic，其他獲FDA和EMA批準上市的藥物主要為AAV、CAR-T等產品；國內方面，NMPA于2005年批準一款溶瘤病產品，于2021年6月、9月批準兩款CAR-T產品。CGT的適應癥正逐漸從罕見遺傳性疾病到腫瘤、慢性病等適應癥多元化發展。

Hello Pets推出600萬美元的NFT和元宇宙基金，并購入10枚BAYC:金色財經報道，Web3娛樂項目Hello Pets宣布推出600萬美元元宇宙擴展基金，用于開發和強化元宇宙生態系統。據悉Hello Pet透露已購入10枚“無聊猿”BAYC，分別是：BAYC #6966、BAYC #6280、BAYC #5245、BAYC #4421、BAYC #5914、BAYC #7350、BAYC #2045、BAYC #9538、BAYC #1522、BAYC #6933，這些NFT未來將會融入到電影、元宇宙、游戲、AR/VR 應用程序、樂高玩具、時尚等產品和服務中。[2023/3/16 13:08:28]

政策的支持和資本的注入推動CGT領域發展。生物醫藥創新是國家戰略，而基因治療是創新生物醫藥前沿領域，2016年以來，國家和各級政府持續出臺產業鼓勵政策，支持基因治療CDMO及基因治療整體產業的發展。同時在政策的支持和技術的突破下，行業融資不斷升溫，風險投資、私募投資、IPO十分活躍。特別在2017年以后，隨著腺相關病藥物LuxtuRNA和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，基因治療行業迅猛發展，行業融資總額從2017年的約75億美元大幅增長至2020年的199億美元。

在技術、資本和政策的驅動下，全球基因治療行業快速升溫，大量基因治療藥物研發進入臨床階段，并自2015年起呈現高速增長。根據ASGCT的數據，截至2022年1月，已有1941項CGT在研項目，其中約73%處于臨床前階段、13%處于臨床臨床I期、13%處于臨床臨床II期、2%處于臨床臨床III期、5項處于即將注冊階段。我國基因治療的臨床試驗數量累計超過300項僅次于美國，居于全球第2位，預計未來開展的基因治療臨床階段試驗將持續增加。目前的CGT臨床治療布局主要還是集中在腫瘤領域，占比超過50%。

隨著CGT產品的不斷上市，市場規模快速增長，未來潛力巨大。據FDA在2019年的聲明，預計到2025年，FDA每年將會批準10-20個基因治療產品。同時近年來，部分重要的基因治療藥物已納入美國、英國、日本等多個發達國家的醫保體系，CGT產品的滲透率將不斷提升。2016年到2020年，全球CGT市場規模從5,040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年，全球CGT市場規模將達到近305.4億美元。同時隨著CGT產品在國內上市，國內基因治療市場規模也將快速擴大，到2025年將達到178.9億元。迅速擴大的市場規模以及臨床試驗數量的快速增長衍生出基因治療產品研發需求，也為CRO\CDMO企業發展提供了廣闊空間。

2.2CGT企業對CXO的依賴度高，使CXO從行業高速發展中獲利

與傳統制藥相比，CGT研發生產壁壘更高，更需要Knowhow。CGT由于其復雜的生物學基礎和治療機制，其技術具有較強的前沿性、探索性和治療精確性，行業成熟經驗少，使得適應癥的藥理、藥效實驗的疾病模型構建難度普遍高于傳統制藥；CGT的靶點發現與成藥研究均以基因功能研究為基礎，目的基因的轉導依靠多種病、非病載體，載體的發現、改造和工藝開發門檻高，生產過程復雜，涉及質粒轉染和純化、生產細胞大規模培養、質粒轉染、病純化等多個環節的工藝開發和質控方法開發，容錯率低，對于過程控制的要求非常嚴苛，規模生產整體難度大；嚴苛的法規監管要求，對于藥物質量的穩定性、安全性要求嚴格，工藝開發和GMP生產條件的要求嚴苛；有限的產業化經驗；差異化的適應癥藥物用量，相比傳統制藥更加依賴于研發和生產外包服務。

據J.P.Morgan統計，CGT外包滲透率超過65%，遠超傳統生物制劑的35%。根據CRB的調研結果顯示77%的CGT企業選擇與CDMO公司進行合作，例如諾華這樣的大型藥企也選擇與Lonza合作生產他們的CAR-T產品。選擇與CDMO合作最主要的原因為CGT企業GMP制造能力有限。CGT生產與傳統制藥生產相比GMP要求更高，我們認為CGT企業很難在短時間擁有符合要求的GMP制造能力而必須與CDMO企業合作。

火狐瀏覽器開發公司Mozilla收購Active Replica，擬拓展Web3和元宇宙市場:12月4日消息，火狐瀏覽器開發公司Mozilla近日宣布完成對沉浸式體驗開發公司Active Replica公司的收購，擬加速拓展Web3和元宇宙市場，具體收購金額暫未披露。

Active Replica將會加入Mozilla的Hubs創作者平臺，構建個性化訂閱層和元宇宙虛擬活動并在Hubs引擎中加入全新交互功能。此外，Mozilla還宣布收購了機器學習開發公司Pulse。（Cointelegraph）[2022/12/4 21:21:45]

CGTCXO能夠顯著降低制藥企業的研發生產成本，縮短研發周期，降低研發風險。CGT藥物研發和生產難度大、周期長、成本高，藥物發現和臨床前階段的研發投入約為9-11億美元，臨床階段的研發投入約為8-12億美元。截至2021年7月20日CGT領域的參與者75%以上為初創公司，新藥企業自行研發生產藥物將面臨極高的技術、工藝和資金壁壘。CDMO基于大量的工藝開發和GMP生產經驗，能夠顯著降低新藥研發成本。同時CGT藥物偏向個性化、靈活化，新藥企業若自建生產線，將面臨產能利用率低、設備靈活性不足等問題，將大大提高成本，且工藝的轉移、驗證將帶來較高成本。對于初創企業，藥物研發速度和成功率極為關鍵，CGTCDMO通過提供藥物工藝開發、放大、驗證、IND申報、臨床樣品生產和商業化生產的全生命周期以及多樣化的服務，豐富的經驗大幅縮短藥物研發周期。CGT先導研究主要由高校、科研院所和醫療機構推動，其技術孵化通常源于實驗室研究，產業化管理經驗制約其轉化，CRO可以更好的提升轉化率，降低研發風險。

CGT市場規模的快速增長，研發管線的擴充，以及CGT企業對CXO的強粘性，催生了快速增長的CXO市場需求。全球CGTCRO市場規模預計于2025年增至17.4億美元，其中2020至2025年預計CAGR將達到19.8%；中國CGTCRO市場規模預計將于2025年增至12.0億元，2020至2025年預計CAGR將達到31.4%。全球CGTCDMO市場規模預計到2025年將達到78.6億美元，2020年至2025年的年復合增長率將上升至35.5%，中國CGTCDMO市場發展相對晚于全球CGTCDMO發展然而增長快，預計到2027年市場規模將增長至197.4億元，2022年至2027年的預期年復合增長率將高達43.3%。

2.3參照大分子藥CDMO的發展情況，CGT領域有望誕生千億市值公司

CGT作為新一代精準療法正快速興起，將引領生物醫藥的第三次產業變革。CGT發展趨勢明晰，對以小分子和大分子藥物為主的創新藥市場起到了重要的補充、迭代和開拓作用。如同小分子藥物、抗體藥物引領生物醫藥的前兩次產業變革，CGT將引領生物醫藥的第三次產業變革。

參照2002年單抗藥物阿達木單抗上市后，全球大分子藥物領域開啟了20年的高速發展并仍保有較大增長潛力，大分子藥物的CXO也隨著該突破迎來了快速發展期，誕生了數家百億至千億市值的公司。CGT領域自2017年若干里程碑CAR-T產品上市后，大量CGT臨床試驗開展與推進，預計獲批的藥物預計將不斷增加，并有望在未來15-20年成為主要的創新藥類別之一，從而帶動CGTCDMO市場規模及滲透率的進一步提高，有望誕生千億市值公司。

隨著基礎科研水平的進步、基因治療研發能力的總體上升、研發投入的持續增加，以中國、日本為代表的亞太地區逐步發展為主要的基因治療藥物研發生產中心之一，且有望憑借日益加快的產能建設、專業化綜合制藥人才的供給、高效的項目交付能力，加速全球基因治療CDMO產能進一步向亞太地區轉移，從而成為最重要的基因治療產業聚落之一。

3多年來積累的技術、客戶、規模和團隊優勢讓和元把握機遇在競爭中突圍，達成“基因藥·中國造”的使命

目前CGTCXO領域的業務相對集中于全球第一梯隊如Catalent、Lonza、ThermoFisher和藥明康德等，Catalent2020年CGTCDMO收入以4.92億美金的收入位居榜首，擁有超過90個cGMP級別的AAV生產項目經驗，2020年首個CDMO服務的藥物管線獲得FDA批準商業化；Lonza則是客戶管線最早實現商業化銷售的，服務超過160個客戶及120個項目，2個進入商業化階段，為兩款最早上市的CART產品Kymriah和Yescarta；藥明康德針對CGT產品建立的分析檢測平臺累計為客戶的1700多個國際申報項目提供了生物安全測試服務，除此之外，藥明康德收購英國公司OXGENE加強了在病載體方面的能力。這些企業已在生物藥CXO經營中積累了豐富經驗和人才，且產能相對較大，GMP標準完善。

日本首相：區塊鏈、NFT和元宇宙是日本未來戰略增長的一部分:金色財經報道，日本首相岸田文雄表示，與Web3相關的增長，包括與元宇宙和NFT相關的開發將成為日本未來戰略增長的一部分，并呼吁英國商界領袖支持他的項目。據CoinPost報道，岸田文雄在倫敦市政廳對銀行家和專業投資者發表了講話，他表示，他的政府將進行“體制改革”，以“創造一個環境”，并將投資集中在科技和創新，以及創業投資和數字領域。“我們將專注于區塊鏈、NFT 和元宇宙等Web3的推廣。我們將實現一個可以輕松創建新服務的社會。”（cryptonews）[2022/5/10 3:02:57]

國內的CGTCXO領域，和元是當之無愧的第一梯隊，占市場份額約8%，第二梯隊主要為后來者如金斯瑞生物科技、博騰股份子公司博騰生物等，由于進入CGT領域較晚，收入體量還未起來。面對這前所未有的行業機遇，和元多年積累的技術優勢、客戶優勢、規模優勢和團隊優勢，將使其從競爭者中脫穎而出。

3.1全面的技術平臺和兩大核心技術群打造技術壁壘

和元擁有包括分子生物學平臺、實驗級病載體包裝平臺、細胞功能研究平臺、SPF級動物實驗平臺、臨床級基因治療載體和細胞治療工藝開發平臺、質控技術研究平臺在內的全面的技術平臺。基于技術平臺，和元自主研發形成了兩大核心技術集群，能夠從基因治療載體的基礎底層技術和大規模生產工藝層面，針對性突破病載體工藝開發、不同規模的工藝放大、大規模GMP生產和質量控制中的關鍵技術瓶頸，能夠完成細胞株、菌株、病株的高效建庫，大規模發酵及細胞培養，病載體轉染及純化，完成多種基因藥物定制化開發；并通過與先進的GMP平臺和完善的質量控制體系有效協同，完成符合FDA、NMPA等標準的IND申報服務，交付國際多中心臨床試驗樣品技術先進性顯著。已實現為若干客戶提供用于其在美國、中國、澳洲開展基因治療臨床I&II期試驗的樣品生產服務。

和元不僅在溶瘤病領域是絕對龍頭，同時大力開發其他領域，尤其是在細胞治療和AAV領域有了突破進展，在手訂單中項目數量上已接近一半。服務內容相較于其他競爭對手，覆蓋更為全面，核心技術方面已達到世界領先水平。

在載體開發技術、質量檢測技術開發、下游純化工藝技術等主要指標上，整體與無錫生基醫藥持平，并領先于金斯瑞生物科技、博騰生物等其他國內較為優秀的同行業公司；腺相關病領域，和元擁有rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9等多種血清型腺相關病的技術工藝和GMP生產經驗，并申請了相關專利，未來可收取相應授權費；超過30%的基因治療載體生產采用無血清細胞培養工藝。

在大規模質粒轉染、懸浮細胞培養規模指標上與國內同行業公司持平；基于磷酸鈣轉染、陽離子聚合物轉染等多種轉染技術，已穩定實現200L懸浮大規模細胞培養中的質粒轉染。

在質粒大規模制備、細胞培養工藝全面性、可開展大規模培養的細胞類型豐富度、可大規模生產的基因治療載體種類、項目執行能力方面已達到或較為接近Lonza、OxfordBioMedica、Catalent等國際領先基因治療CDMO公司，達到國際水平；能進行包括293A、293T、HEK293等多種293生產細胞株、Vero生產細胞株、Hela細胞株的培養，馴化的多種HEK293細胞系產量均比常規生產細胞系提升產量超30%，并在持續馴化改進中。

公司多年來積累了超過30,000種病載體庫、超過500種人類腫瘤及細胞系、超過15,000種人類基因cDNA文庫，能夠完成細胞株、菌株、病株的高效建庫，大規模發酵及細胞培養，病載體轉染及純化，實現腺相關病、溶瘤病、慢病、質粒等多產品的共線生產，并通過豐富的CDMO項目，積累了大量的技術方法和GMP生產經驗。檢測技術開發方面，公司已累計開發超過230個檢測技術方法，如胰蛋白酶殘留檢測、PEI殘留檢測技術。例如，針對基因治療產品的宿主DNA殘留HCD的檢測，行業標準為小于每劑10ng，但公司對于部分CGT產品的檢測標準已達到小于每劑0.1ng；生物制品的牛血清白蛋白BSA殘留行業標準為小于每劑50ng，公司在溶瘤病產品的檢測標準可低于每劑5ng。2019年10月，公司作為國內慢病GMP生產的代表，參加了由世界衛生組織WHO及英國國家生物制品檢定所發起的慢病檢測用質粒標準品檢定工作。

Facebook副總裁：創作者、電商和元宇宙是公司未來愿景的核心:10月18日消息，Facebook全球商務副總裁Nicola Menndelsoh在IAB UK Digital Upfronts會議上表示，創作者、電商和作為下一代計算平臺的元宇宙將是公司未來愿景的核心。她說自50年代現代計算技術誕生以來，大約每15年左右會出現一個新的計算平臺。上一次是iPhone發布的2007年，因此未來幾年很有可能出現一個新的大規模計算平臺，這一點不可避免。Facebook顯然將元宇宙視為了這個平臺的有力競爭者。創作者和電商都會成為元宇宙的重要組成部分，她也敦促品牌商盡快加入進來，探索相關機會，她認為品牌將在其中扮演重要角色，而加入元宇宙的最佳方式就是嘗試和試驗相關技術。她也提到了中國的直播電商發展，暗示Facebook需要在這方面急起直追。（campaignasia）[2021/10/18 20:36:41]

公司采用自研模式，持續研發投入，打造技術高壁壘。公司圍繞CGT載體的研發和大規模生產技術進行研發，持續研發投入，以強化基礎底層技術水平及產業化基因治療開發服務能力，是開發新業務、拓展新客戶的重要保障。該等研發保密嚴格、專利保護性強、技術壁壘高：1）根據市場需求趨勢發起的新型或改良型基因治療載體開發；2）根據基因治療行業技術趨勢發起的新型載體開發；3）項目運行過程中產生的產品和技術研發需求。持續較高的研發投入對公司整體盈利能力和市場競爭力的不斷提升起到關鍵作用。

3.2深厚的客戶資源和項目經驗積累，給未來收入增速帶來高度確定性

多年來公司積累了深厚的客戶資源，不僅能帶來持續性收入，還有進一步轉化的潛力。公司積聚了包括深圳亦諾微、上海復諾健、康華生物等知名CGT新藥企業，累計合作CDMO項目超過90個，執行中CDMO項目超過50個；CRO項目合作客戶以科研類客戶為主，包括中國科學院、復旦大學、浙江大學、中山大學等知名院校，隨著行業發展藥物研發企業占比逐年提升。CRO服務的研究項目與CDMO服務的新藥項目具有產業上的轉化聯系，基于基因治療藥物的發現轉化特點，從宏觀上，部分科研機構從事的先導性研究成果從長期來看將會轉化為基因治療管線，已上市藥物原研機構為科研院所的占比約50%。

公司“院校合作＋基因治療先導研究＋基因治療產業化”的商業模式，不僅能夠通過服務科研院所，從CGT的理論基礎和轉化源頭出發，加強對基礎科學、CGT先導研究發展趨勢的追蹤，保持自身技術的先進性，提升CRO/CDMO業務布局和技術研發、儲備方向的精準性，深入把握前沿技術工藝的發展方向，持續積累技術訣竅Knowhow，還能同時關注市場動態和業務機會，在提供從基因治療先導研究到藥物商業化的服務上良好協同；同時現有合作的CDMO客戶在新研發項目的外包上也會更傾向于選擇所合作的CXO企業。

客戶粘性強，新入者很難打破穩定合作關系，收入確定性強。由于工藝開發和GMP生產條件的嚴苛要求，一款在研基因治療藥物更換CDMO服務提供商的驗證流程復雜且周期長，成本十分高昂，從而使得基因治療CDMO服務具有很強的客戶黏性。在主流基因治療新藥企業已與主要的基因治療CDMO企業穩定合作的情況下，新進入者很難占領市場。而公司全鏈條、全周期和全產品的服務，可以幫助藥企降低多頭溝通、上下游銜接等環節帶來的成本上升，有更多產品選擇，能夠降低更換供應商的溝通等成本，從藥物研發到商業化生產全流程的一站式服務使得客戶粘性更強。超強的客戶粘性體現在了和元近年來穩定的客戶名單上。

在CGT的浪潮中，和元與客戶相互成就。以和元最大的客戶亦諾微為例，2020年5月，公司幫助其溶瘤病項目成功在美國獲得臨床試驗批件，并進一步提供樣品用于其中、美、澳臨床試驗的開展。MVR-T3011瘤內注射的臨床II期已于2021年5-6月完成中國和美國的首例給藥，其MVR-T3011IV靜脈注射于2021年8月在美國完成首例給藥，亦成為全球首個靜脈給藥的產品。該項目是首個由中國團隊研發并獲得美國IND許可，以及首個在中、美、澳三地同期開展臨床試驗的溶瘤病藥物，亦達成了CDMO業務的重要里程碑，并使得公司在溶瘤病領域積累了豐富經驗并占據領先位置。隨著T3011臨床后期及商業化的推進和其他產品管線的開發，亦諾微的CDMO需求將繼續增長，進而為和元生物帶來可預見的業績增量。

過往的成功項目經驗，形成強大壁壘，不斷為和元帶來新合同。基因藥物生產高度復雜，其產業化對于載體大規模生產工藝的效率、穩定性、安全性均有很高要求，非常強調CDMO公司的技術能力和技術訣竅以及對法規的深刻理解，而這些技術能力、訣竅和理解主要來自于過往的項目執行經驗積累。公司積累的這些成功經驗，不僅更容易獲得客戶的信賴以獲得新合同，別的競爭者也無法在短時間內進行追趕，形成了強大的護城河。豐富的項目經驗使得公司訂單數量和并行項目處理能力逐年快速提升，與北恒生物合作的通用型CAR-T項目具有較為復雜的雙CAR結構，僅用7個月的時間內高質量完成慢病生產并通過放行檢測。截至2021年8月20日，公司在手訂單充足，共有42個項目，未執行合同金額3.13億元，為公司未來的繼續快速增長提供充足動力。相較于藥明生基大部分客戶項目處于臨床II/III期，目前和元客戶項目集中于臨床前和臨床I/II期，隨著項目臨床進展和商業化，和元未來增量收入更具成長性。

單個合同金額不斷提升表明和元議價能力增強，收入增長有保障。CRO項目上公司不斷豐富服務項目內容和種類，并逐步向高技術含量、高附加值項目拓展，合同金額不斷上升，以基因功能研究服務為例，從2018年0.86萬元上升至2021年1.23萬元。CDMO項目上隨著工藝水平的提高、項目經驗的積累，公司知名度、客戶認可度、市場競爭力逐步提升，單個項目新簽合同金額呈上升趨勢，從2018年的855.87萬上升至2021年1,309.96萬元。

3.3進一步擴大規模優勢，拓展海外市場

擴大GMP產能和升級產線，邁入基因治療CDMO全球第一梯隊。公司計劃在近7,000平方米的CGT產品GMP生產平臺的基礎上，在上海臨港建設近80,000平方米的精準醫療產業基地，建成后將成為擁有全球產能靠前的CGTCDMO公司。

公司目前共有10條產線，正滿負荷運轉，部分項目的生產計劃已安排至遠期，有較大的擴產需求以進一步滿足客戶需求。

臨港的80,000平方米GMP生產基地總投資額為15億元人民幣，打造符合FDA、EMA和NMPA標準的國際級基因治療載體研發生產基地。設計GMP生產線33條，反應器規模最大可達2,000L。該基地將通過升級研發、生產和檢測設備，配備數字化、信息化生產管理系統，進一步優化GMP生產質量管理體系，高效滿足基因治療藥物多樣化生產需求，持續提升服務能力。項目一期計劃于2023年初投產，二期計劃于2025年初投產。基地建成后，公司GMP產能將大幅提升，不僅可以充分滿足國內持續旺盛的新增業務訂單需求，還可以承接大量海外訂單；有助于吸引國內外專家及專業技術人才的加入，大幅提高CDMO/CMO業務的研發創新水平和全面服務能力；進一步豐富各類重組病載體藥物、細胞治療產品和溶瘤病產品的項目管線，提高生產工藝水平，完善基因治療產品CRO-CDMO-CMO整體布局。

獨特的“一次性工藝”，充分發揮規模優勢，提升產能利用率。借助“一次性工藝”優勢，公司GMP生產平臺可高靈活性地完成質粒、腺相關病、溶瘤病、慢病等多種產品的共線生產，全程管道式密閉操作大幅提升了純化效率和無菌生產工藝，可以防止不同批次樣品出現交叉污染，從而更加高效地推進客戶的新藥研發進程。與采用超速離心工藝完成純化的小規模病生產的經典技術不同，公司通過離子交換層析、疏水層析、親和層析、分子篩等層析技術和切向流超濾技術，形成了全面且GMP合規的下游純化工藝更利于工藝放大和大規模生產純化。公司通過自動化技術實現了對基因治療產品的高通量、高收率和高質量保障，可在1-3天內完成各類產品的單批次純化工作，規模效益逐步發揮出成本優勢，在行業中具有競爭力。

打造立足國內，輻射全球的CGTCDMO公司，真正實現“基因藥，中國造”的使命。CGT有非常強的全球化特點，北美、歐洲發展階段領先，是主要的基因治療新藥研發和上市地，以及最大的CGT市場。一方面，隨著國內基因治療的蓬勃發展，預計未來將有基因治療產品獲批上市，申報IND、進入臨床試驗階段的CGT藥物管線亦有望快速擴增，并在海外申報、進行臨床并商業化；另一方面，隨著國內創新藥行業的發展、國內市場開放程度的不斷提高，中國正逐步成為全球最大的藥物銷售市場之一，以及最主要的新藥研發和生產中心之一，國外制藥公司的基因治療產品管線未來亦可能在中國開展IND申報、臨床試驗及商業化，從而進一步促進國內基因治療行業的成熟和市場規模的增長。公司還可能通過實施境內外并購、與國外領先的基因治療公司通過技術合作等方式，開展更多樣化的基因治療產品的研發、孵化及商業化等技術服務。目前國外CGTCDMO公司滿負荷運轉，藥企需排隊1-2年才能獲得服務，市場需求旺盛，和元抓住這個機會，進行海外業務拓展，預計明年可能開始向海外客戶提供服務。打造立足國內，輻射全球的長期、廣泛的CGT綜合服務平臺影響力。

3.4團隊穩定執行力強，創始人獨具戰略眼光

穩定的管理、技術團隊，是公司競爭力的重要保障。截至2021年6月30日公司總人數為373名，其中研發人員為79名，占員工總數的比例為21.18%。公司7個董事席位，其中5個屬于管理團隊，核心高管跟隨創始人歷次創業6-15年，磨合時間長、凝聚力強、執行力強，公司員工股權激勵一共做了3輪，共有100多員工受益，有利于保持員工穩定性。穩定的團隊使得項目經驗可以得到沉淀傳承，生產流程不斷優化，降低交付成本和縮短交付周期，使客戶更快達成臨床試驗節點、上市等重要里程碑，提升公司產能利用率和周轉率以增加收入。

研發能力強、技術水平高、項目經驗豐富構建出公司的人才壁壘。和元核心團隊具備豐富的CGT載體開發和創新改造、GMP生產、申報法規的知識和經驗。研發團隊多出身于學術研究背景，保證了技術的先進性，生產管理團隊多出身于產業，保證了生產流程的順暢，優秀的項目管理能力保證了項目的推進和交付，尤其是項目經驗需要從實踐中不斷積累，通過前期摸索積累和元能夠同時覆蓋多種產品或需求，保證多個項目穩定良好地并行推進。由于全球CGT的產業化經驗有限且尚不成熟，該領域人才在全球范圍內均屬于稀缺性較高的資源，新入者很難在短期內建設完善且具有良好競爭力的復合型人才團隊，并積累出項目經驗，因此和元建立了強大的人才壁壘。

團隊獨具戰略眼光和魄力，引領公司走向下一個輝煌。2015年以后，基于全球CGT產業快速發展的趨勢，預判國內CGT行業亦將興起，尤其是觀察到當時Lonza等國際巨頭產能吃緊，CGTCDMO生產需求大幅上升，積極打造CDMO工藝團隊和建設GMP產能，迅速完成了技術、GMP平臺、人員及市場拓展的準備。在成為溶瘤病的龍頭后，不滿足于此，不斷加大投資擴充服務線，在AAV和細胞治療領域也取得重大進展。近兩年全球CGTCDMO產能進一步吃緊，預判并有魄力地大筆投資建設8萬平方米的生產基地，國際巨頭如Lonza等也宣布持續加大投入擴建產能，說明和元在戰略方向上與國際巨頭一致。有了產能作為基礎后，更進一步大舉拓展海外市場。這一系列的戰略預判和決策以及執行的魄力讓和元能夠提前準備并在對的時刻抓住市場機遇，快速成長，并擁有了先發優勢。

4盈利預測

根據公司業務，我們將業績劃分為3大業務板塊，包括：基因治療CRO、基因治療CDMO和生物制劑、試劑及其他。受益于行業整體的高景氣度以及公司的先發優勢和龍頭地位，我們預計公司2022-2024年整體收入能夠保持50%左右的復合增長率。

基因治療CRO：由于基因治療CRO客戶逐步從科研院所拓展至醫藥企業，我們認為該業務模塊具備長期成長性，預計2022-2024年收入端同比增速分別為32.68%、25.74%及20.81%，毛利率穩定在60%左右。1）基因載體研制服務：假設22/23/24年完成項目數分別為6800/8300/10000個，項目平均創收穩定在0.70萬元，毛利率穩定在66.00%；2）基因功能研究服務：假設完成項目數分別為2100/2800/3400個，項目平均創收穩定在1.10萬元。毛利率穩定在49%。

基因治療CDMO：基因治療CDMO作為公司未來重點發力的業務板塊，業務占比將進一步提高，隨著客戶項目管線的推進，以及新訂單的獲取，特別是募投建設的臨港基地的投產，公司CDMO產能有望大幅提升，我們認為該業務板塊有望維持高速增長態勢，預計2022-2024年收入端同比增速分別為51.72%、62.99%及58.80%，整體毛利維持在52%左右。其中IND-CMC貢獻大部分收入，假設22/23/24年完成項目數分別為15/25/40個，平均項目創收穩定在1300萬左右，毛利率穩定在50%左右。客戶項目逐步進入臨床階段，我們認為Post-IND收入將保持60%高增速，以及由于前期工藝、生產流程已成熟，該階段將保持相對較高的毛利60%左右。

生物制劑、試劑及其他：該業務板塊收入占比較小，也并非公司重點投入業務，我們預計2022-2024年收入保持增速為40%。

根據以上假設，我們預測2022-2024年公司營收為3.76億、5.85億、8.93億元，同比增速為47.49%、55.53%、52.68%，2022-2024年公司歸母凈利潤為0.84億、1.30億、2.08億元，同比增速為55.57%、53.65%、60.18%，對應EPS為0.17、0.26、0.42元，當前股價對應P/E為100.73、65.56、40.93倍。

5投資分析

根據公司主營業務，我們選取同為CXO領域且涵蓋CGTCXO服務的上市公司藥明康德、博騰股份和康龍化成作為可比公司，與CGTCXO作為和元生物主營業務不同的是其他均為上市公司旗下的子公司或者某個業務板塊，因此，我們認為不完全具備可比性。

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